Recién nacido del Reino Unido recupera la audición en un ensayo pionero de terapia génica

Una niña británica ha recuperado casi completamente su capacidad auditiva gracias a un innovador ensayo de terapia génica, marcando un hito en el tratamiento de la sordera. Opal Sandy, una pequeña de 18 meses originaria de Oxfordshire, nació con neuropatía auditiva, un trastorno que impide que los impulsos nerviosos viajen correctamente desde el oído interno hasta el cerebro, debido a un gen defectuoso.

La pequeña Opal fue sometida a una cirugía pionera en el hospital Addenbrooke, parte de la fundación de hospitales universitarios de Cambridge, donde recibió una infusión que contenía una copia funcional del gen afectado. Esta intervención, que duró solo 16 minutos, ha permitido que Opal disfrute de una audición casi perfecta, llegando incluso a jugar con tambores de juguete como muestra de su nueva capacidad auditiva.

Los padres de Opal quedaron asombrados al descubrir que su hija podía oír por primera vez después del tratamiento. “Fue increíble, realmente no podía creerlo”, comentó Jo Sandy, madre de Opal. El éxito de esta intervención ha sido celebrado no solo por la familia, sino también por el equipo médico involucrado.

El Profesor Manohar Bance, cirujano de oído en el trust y investigador principal del ensayo, denominado Chord, destacó los resultados obtenidos con Opal como “espectaculares y muy cercanos a la restauración normal de la audición”. Este ensayo no solo sigue atrayendo a pacientes de diversas partes del mundo, incluyendo España y Estados Unidos, sino que también ofrece una luz de esperanza sobre la posibilidad de curar este tipo de sordera.

La terapia, conocida como DB-OTO, emplea un virus inofensivo para transportar el gen funcional al oído del paciente. Actualmente, el ensayo Chord se desarrolla en tres fases, donde distintos grupos de niños recibirán dosis variables del tratamiento, evaluando su seguridad y eficacia.

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