La aprobación acelerada de la FDA permite que los medicamentos contra el cáncer lleguen al mercado más rápidamente con la condición de que demuestren beneficios clínicos en estudios de confirmación posteriores. Sin embargo, el estudio reveló que muchos de estos medicamentos no han sido respaldados por evidencia sólida dentro del plazo de cinco años, lo que plantea preocupaciones sobre la efectividad y seguridad de los tratamientos disponibles.
La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) implementó el programa de aprobación acelerada para facilitar el acceso temprano de los pacientes a medicamentos prometedores, especialmente en el ámbito de enfermedades graves como el cáncer. No obstante, un estudio reciente arroja dudas sobre la efectividad de esta medida, revelando que la mayoría de los medicamentos oncológicos aprobados aceleradamente no demuestran beneficios significativos en la supervivencia o mejora de los pacientes dentro de los cinco años posteriores a su aprobación.
Desde su creación en 1992, inicialmente dirigido a acelerar la disponibilidad de fármacos para el VIH, el programa ha evolucionado, y actualmente, el 85% de las aprobaciones aceleradas se otorgan a medicamentos contra el cáncer. Este mecanismo permite a la FDA otorgar una aprobación temprana a los tratamientos que muestran resultados iniciales prometedores para enfermedades debilitantes o mortales, a cambio de que las compañías farmacéuticas realicen pruebas rigurosas para obtener una aprobación completa más adelante.
El estudio, publicado en el Journal of the American Medical Association y presentado en la reunión anual de la Asociación Americana para la Investigación del Cáncer, analizó 46 medicamentos oncológicos que recibieron aprobación acelerada entre 2013 y 2017. Se encontró que, aunque el 63% de estos medicamentos fueron posteriormente convertidos a aprobación regular, solo el 43% demostró un beneficio clínico en los ensayos confirmatorios.
Esta discrepancia plantea interrogantes sobre la comunicación de la incertidumbre asociada a estos medicamentos a los pacientes, quienes en ocasiones pueden no estar plenamente informados sobre la naturaleza provisional de su tratamiento. Es vital que los médicos expliquen cuidadosamente la evidencia disponible sin generar expectativas no fundamentadas.
En respuesta a estas preocupaciones, el Congreso ha realizado recientemente actualizaciones al programa, otorgando a la FDA mayor autoridad y agilizando el proceso de retirada de medicamentos cuando las compañías no cumplen con sus compromisos. Estas modificaciones permiten a la agencia retirar más rápidamente la aprobación de un medicamento cuando se considera apropiado, y exigir que los ensayos confirmatorios estén en curso al momento de otorgar la aprobación preliminar.
