Un revolucionario estudio de prueba de concepto demuestra que las células productoras de insulina donadas pueden ser modificadas genéticamente para evitar provocar la respuesta del sistema inmunológico del receptor.
Un hombre de 42 años con diabetes tipo 1 de larga duración ha logrado un hito médico sin precedentes: ahora puede producir su propia insulina gracias a un trasplante de células pancreáticas editadas genéticamente, y lo más sorprendente es que no requiere los típicos medicamentos inmunosupresores utilizados para evitar el rechazo.
Breakthrough científico con tecnología CRISPR
Científicos de Suecia y Estados Unidos llevaron a cabo esta investigación pionera, publicada esta semana en el New England Journal of Medicine. El paciente recibió células de islotes donadas que fueron modificadas genéticamente mediante CRISPR para prevenir el rechazo inmunológico.
Aproximadamente cuatro meses después del procedimiento, sus células completamente editadas genéticamente han continuado produciendo insulina sin provocar una respuesta inmune.
«Nuestro estudio, aunque preliminar, sugiere que la evasión inmune es un concepto alternativo para la circunvención del alorechazo», escribieron los autores en el paper.
El desafío de la diabetes tipo 1
Las personas con diabetes tipo 1 tienen sistemas inmunológicos que destruyen las células pancreáticas responsables de producir insulina. La condición puede manejarse con dosis regulares de insulina sintética, pero la salud de las personas tiende a empeorar con el tiempo.
Recientemente, los científicos han estado estudiando si los trasplantes de células de islotes donadas pueden proporcionar un suministro de reemplazo auto-sostenido de insulina para diabéticos tipo 1: una cura efectiva, en otras palabras, siempre que las células puedan sobrevivir a largo plazo.
Limitaciones de los métodos actuales
Los ensayos clínicos tempranos de la tecnología han mostrado resultados prometedores hasta ahora, pero estos trasplantes aún requieren terapia inmunosupresora de por vida para asegurar que el cuerpo del huésped no ataque las células donadas.
Por más efectivos que sean estos medicamentos, tienen sus inconvenientes bien conocidos, como debilitar la inmunidad de las personas contra amenazas reales como las infecciones.
La innovadora técnica de edición genética
Los investigadores del estudio han estado experimentando con un enfoque único para evitar la necesidad de estos medicamentos. Primero lo probaron en ratones y monos, siendo este nuevo caso la primera prueba en humanos.
Tres ediciones específicas
Crearon tres ediciones específicas en las células donadas, todas destinadas a silenciar las respuestas más probables del sistema inmunológico:
- Dos de las ediciones agotan el suministro de antígenos HLA clase I y II de las células, proteínas que le dicen a nuestras células T si otra célula es extranjera o no
- Una tercera edición hace que las células donadas produzcan más de otra proteína llamada CD47 que inhibe la actividad de otras células inmunes que normalmente las atacarían
Resultados prometedores del procedimiento
Los investigadores inyectaron las células modificadas en el antebrazo del hombre. Las ediciones no fueron completamente exitosas en algunas de las células, y el sistema inmunológico del hombre rápidamente eliminó estas células.
Pero como se esperaba, su cuerpo dejó en paz a las células completamente editadas, incluso sin inmunosupresores. Las células supervivientes produjeron insulina normalmente, y el hombre parecía estar bien 12 semanas después.
Efectos adversos mínimos
Experimentó varios eventos adversos, pero ninguno fue grave o estaba vinculado a las células trasplantadas en sí (tuvo venas ligeramente inflamadas donde se colocó un catéter, por ejemplo).
Hacia el futuro: más que una prueba de concepto
Este estudio es solo una prueba de concepto, orientada más a mostrar que el procedimiento se puede realizar de manera segura que a probar que realmente funciona. El hombre recibió una dosis relativamente baja de las células donadas, probablemente demasiado baja para que su cuerpo produzca suficiente insulina por sí solo para ya no necesitar tratamiento.
Se necesita seguimiento para saber si estas células pueden sobrevivir a largo plazo. Pero hay mucho que anima, y es la última señal de que los científicos están verdaderamente al borde de hacer que la diabetes tipo 1 sea curable.
Un futuro sin diabetes tipo 1
Otros equipos de investigación han mostrado éxito temprano en el uso de trasplantes similares para curar la condición, incluyendo algunos que también han evitado necesitar terapia inmunosupresora.
Esta investigación representa un paso crucial hacia un futuro donde las personas con diabetes tipo 1 podrían vivir sin la necesidad constante de inyecciones de insulina, ofreciendo esperanza a millones de pacientes en todo el mundo que enfrentan esta condición de por vida.
La tecnología CRISPR continúa demostrando su potencial revolucionario en medicina, y este caso podría marcar el inicio de una nueva era en el tratamiento de enfermedades autoinmunes y trasplantes de órganos.
