Filamon Limited, una empresa biotecnológica australiana, ha anunciado un avance significativo en el tratamiento de la demencia con su nuevo fármaco, ALPHA-003. Este tratamiento está diseñado para preservar la integridad de las estructuras celulares cerebrales vitales y protegerlas de la destrucción causada por la inflamación cerebral.

En condiciones normales, la proteína tau estabiliza los microtúbulos, estructuras tubulares cruciales que, junto con los neurofilamentos, mantienen la forma de las neuronas y proporcionan soporte mecánico. Sin embargo, cuando la tau se modifica, puede formar agregados tóxicos que degradan estas estructuras clave, un fenómeno observado en enfermedades como las tauopatías, que incluyen la demencia, el Alzheimer y la encefalopatía traumática crónica (CTE).

Ilustración que muestra estructuras tubulares formadas por microtúbulos saludables en la parte superior, y microtúbulos dañados con agregados tóxicos en la parte inferior, destacando la importancia de la proteína tau en la estabilidad neuronal.

Los tratamientos actuales para la demencia se centran en reducir las consecuencias del daño estructural, pero han tenido un éxito limitado. Filamon Limited ha desarrollado ALPHA-003 con el objetivo de detener la progresión de la demencia previniendo la destrucción de los microtúbulos. Según el Profesor Asociado Kieran Scott, cofundador de Filamon, la destrucción de los microtúbulos es un problema subyacente en la mayoría de las formas de demencia.

ALPHA-003 actúa previniendo la inflamación cerebral dañina al unirse a la tau y los neurofilamentos, proporcionando protección a los microtúbulos. Este fármaco es el resultado de la tecnología de diseño de fármacos computacional desarrollada en Australia. Inicialmente concebido como un fármaco antiinflamatorio general, ALPHA-003 demostró potencial para tratar la neuroinflamación al bloquear los efectos de la fosfolipasa A2 secretora del grupo IIA humano (hGIIA), un actor clave en las condiciones inflamatorias.

Los estudios preclínicos sugieren que ALPHA-003 es eficaz, ya que puede cruzar la barrera hematoencefálica en mamíferos, lo que le permite actuar directamente sobre las células cerebrales. Filamon planea que ALPHA-003 esté aprobado para ensayos clínicos en 2026, con la expectativa de que trate otras tauopatías además de las principales formas de demencia, como la parálisis supranuclear progresiva y la CTE.

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